Zolgensma começa a ser aplicado no SUS: Brasil inicia tratamento de R$ 7 milhões para bebês com AME

O Brasil deu, nesta quarta-feira (14), um passo histórico na medicina pública ao realizar as primeiras infusões do zolgensma pelo Sistema Único de Saúde (SUS), uma das terapias mais caras do mundo, destinada ao tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. As aplicações ocorreram simultaneamente no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE), beneficiando duas bebês com menos de seis meses de idade.

O medicamento, com dose única e custo médio de R$ 7 milhões, foi incorporado ao SUS por meio de um acordo inédito de compartilhamento de risco entre o Ministério da Saúde e a fabricante. Nesse modelo, o pagamento está condicionado à evolução clínica do paciente, o que também permitiu que o Brasil obtivesse o menor preço de lista do zolgensma no mundo.

Durante visita ao hospital em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, celebrou o momento. “Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora. Garantir esse atendimento e acolher essas famílias é algo de grande emoção”, afirmou.

Com a incorporação, o Brasil se junta a países como Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha, que também oferecem o zolgensma em seus sistemas públicos. O medicamento é indicado exclusivamente para crianças com AME tipo 1, com até 6 meses de idade, que não estejam sob ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

Uma das mães beneficiadas, Millena Brito, descobriu o diagnóstico da filha aos 13 dias de vida. “É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente”, disse, emocionada.

A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 pacientes nos próximos dois anos. Atualmente, 15 pedidos já foram protocolados. Os dois casos atendidos nesta quarta foram priorizados por estarem no limite da idade para a infusão e atenderem integralmente aos critérios clínicos.

A terapia pode trazer ganhos motores expressivos, como a capacidade de engolir, sustentar o tronco e até sentar-se sem apoio. Os pacientes que recebem o zolgensma serão acompanhados por até cinco anos, em conformidade com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e o modelo de pagamento do acordo firmado.

Para ter acesso ao tratamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Em estados que ainda não têm centros habilitados, o Ministério garante transporte e hospedagem para o paciente e um responsável.

Além do zolgensma, o SUS já oferece outros dois medicamentos para AME — nusinersena e risdiplam —, ambos de uso contínuo. O zolgensma, no entanto, é administrado em dose única e pode evitar a progressão da doença. Sem tratamento, crianças com AME tipo 1 têm risco elevado de morte antes dos dois anos.

A iniciativa reforça a capacidade do SUS de incorporar tecnologias de alta complexidade e abre caminho para novos modelos de aquisição de medicamentos inovadores no país. Com informações: Dourados News.