Na corrida contra uma doença rara, tratamentos experimentais tentam frear avanço da Creutzfeldt-Jakob

Diante de uma doença rara, grave e de evolução rápida, o influenciador Lito Sousa busca uma alternativa que ainda está em fase de pesquisa. Diagnosticado com Creutzfeldt-Jakob, ele tenta acesso a tratamentos experimentais desenvolvidos para doenças provocadas por príons, enquanto pesquisadores avaliam se essas estratégias podem retardar a progressão do quadro.

A Creutzfeldt-Jakob pertence a um grupo de doenças relacionadas ao funcionamento anormal de proteínas chamadas príons. Em condições normais, a proteína príon desempenha funções no organismo. O problema surge quando ela assume uma estrutura inadequada e passa a induzir outras proteínas a adotarem a mesma configuração. Esse processo pode provocar uma reação progressiva de danos às células do sistema nervoso.

As pesquisas atualmente mobilizadas em torno do caso de Lito têm um objetivo semelhante: reduzir a quantidade da proteína normal disponível no organismo e, dessa maneira, tentar interromper ou diminuir a cadeia que favorece o acúmulo das formas anormais.

Uma das iniciativas é o ION717, desenvolvido pela farmacêutica Ionis Pharmaceuticals. A substância utiliza uma tecnologia conhecida como oligonucleotídeo antissenso, ou ASO, que atua sobre o RNA relacionado ao gene PRNP, responsável pela produção da proteína príon. A proposta é diminuir a fabricação dessa proteína antes que ela seja produzida em grande quantidade.

O medicamento é administrado por meio de punção lombar, permitindo que a substância seja introduzida no líquido que circula ao redor do cérebro e da medula espinhal. O estudo está mais avançado entre as duas pesquisas mencionadas no caso, mas ainda não há evidências suficientes para confirmar sua eficácia ou estabelecer definitivamente sua segurança.

Outra linha de investigação é o PRiSM, conduzido pelo Broad Institute, instituição ligada a Harvard e ao Massachusetts Institute of Technology. Nesse caso, os pesquisadores utilizam uma tecnologia chamada RNA de interferência, ou siRNA. O mecanismo também busca reduzir a produção da proteína associada ao gene PRNP, porém por uma estratégia molecular diferente.

O PRiSM está em uma etapa ainda mais inicial. O estudo clínico em humanos começou com uma fase destinada principalmente a avaliar segurança, tolerabilidade e características da substância. Por isso, os resultados disponíveis ainda não permitem afirmar que o tratamento seja capaz de controlar a doença.

Especialistas ressaltam que o objetivo dessas pesquisas não é reconstruir as áreas do cérebro que já foram danificadas. A expectativa, caso a estratégia se mostre eficaz, é interromper ou diminuir a velocidade de novos danos.

Esse aspecto é especialmente importante porque as doenças priônicas podem avançar antes que os primeiros sintomas sejam percebidos. Quando o diagnóstico acontece, parte significativa do processo neurológico já pode estar em andamento. No caso de Lito, familiares relatam comprometimentos importantes de visão e mobilidade, além da necessidade de cuidados contínuos.

Outro desafio está na própria estrutura do sistema nervoso. O cérebro possui mecanismos de proteção que dificultam a chegada de determinadas substâncias aos tecidos. Além disso, a doença não costuma permanecer restrita a uma única região cerebral, o que exige que uma eventual terapia consiga alcançar diferentes áreas do órgão e permanecer ativa pelo período necessário.

Também existe uma questão de segurança. A proteína produzida pelo gene PRNP possui funções naturais no organismo. Reduzir sua produção de maneira excessiva pode trazer consequências ainda desconhecidas. Por isso, os estudos precisam determinar uma faixa de atuação que permita atingir o alvo sem provocar efeitos prejudiciais.

A busca por uma terapia experimental ocorre em um cenário delicado. A Creutzfeldt-Jakob não possui atualmente um tratamento capaz de interromper sua evolução, e a doença pode apresentar progressão acelerada. Dessa forma, pacientes em condições graves podem buscar participação em pesquisas como uma possibilidade diante da ausência de alternativas comprovadas, sempre considerando os riscos e os critérios médicos e científicos estabelecidos.

Para participar de um estudo clínico, entretanto, não basta ter o diagnóstico. Cada pesquisa possui critérios específicos de idade, estágio da doença, condições clínicas e outros requisitos. A inclusão depende da avaliação dos pesquisadores e do cumprimento das normas éticas e regulatórias.

No caso do ION717, o estudo citado está classificado como ativo, porém sem recrutamento aberto para novos participantes. Já o PRiSM permanece em fase inicial de pesquisa. Também existe a possibilidade, em determinadas circunstâncias, de solicitar acesso excepcional a medicamentos experimentais fora de um estudo clínico, mas esse processo depende de avaliações médicas, regulatórias e da própria empresa responsável pelo tratamento.

A mobilização em torno de Lito busca justamente apresentar seu caso aos grupos que desenvolvem essas pesquisas para que os responsáveis possam avaliar se ele atende aos critérios de alguma iniciativa. Até o momento, porém, não há garantia de participação nem comprovação de que os tratamentos experimentais possam alterar a evolução da doença. Com informações: g1

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