Terapia genética em dose única reduz colesterol ruim e mantém efeito por até um ano, aponta estudo

Uma nova pesquisa pode abrir caminho para uma mudança importante no tratamento do colesterol alto. Cientistas testaram uma terapia genética aplicada uma única vez capaz de reduzir os níveis de LDL, conhecido como colesterol ruim, e manter o efeito por pelo menos um ano de acompanhamento.

O estudo foi apresentado no Congresso da Sociedade Europeia de Cardiologia e publicado no New England Journal of Medicine. Nesta primeira etapa, 15 pacientes receberam o tratamento e foram monitorados durante aproximadamente 12 meses.

O colesterol elevado é um dos principais fatores de risco para doenças cardiovasculares, como infarto e acidente vascular cerebral. Atualmente, medicamentos como as estatinas são amplamente utilizados para controlar os níveis de gordura no sangue, mas precisam ser tomados continuamente.

A proposta testada pelos pesquisadores é diferente. Em vez de depender de medicamentos usados de forma prolongada, a terapia busca provocar uma alteração permanente em determinadas células do organismo.

Como funciona

O tratamento utiliza a tecnologia CRISPR, capaz de localizar regiões específicas do DNA e realizar alterações precisas. O alvo escolhido pelos pesquisadores foi o gene ANGPTL3, encontrado nas células do fígado.

Esse gene participa da produção de uma proteína que dificulta a eliminação de LDL e triglicerídeos da circulação sanguínea. Ao desativá-lo, os pesquisadores procuram favorecer o processamento dessas gorduras pelo organismo.

A escolha do ANGPTL3 também foi baseada na observação de pessoas que nasceram naturalmente com alterações nesse gene. Estudos anteriores mostraram que indivíduos com essa característica apresentam níveis mais baixos de colesterol e triglicerídeos e menor ocorrência de problemas cardiovasculares.

A terapia tenta reproduzir, por meio da edição genética, esse mecanismo de proteção.

Resultados iniciais

Nos participantes que receberam a maior dose da terapia, a quantidade da proteína relacionada ao ANGPTL3 caiu quase 80%. Ao mesmo tempo, os níveis de LDL e triglicerídeos diminuíram aproximadamente 50%.

Segundo os pesquisadores, esses resultados permaneceram durante pelo menos um ano sem que fosse necessária uma nova aplicação.

Um dos pontos considerados mais relevantes é justamente a duração do efeito. A hipótese é que a edição tenha alcançado células suficientes do fígado e que essas células continuem se renovando, mantendo a alteração genética e, consequentemente, o impacto sobre o metabolismo das gorduras.

Apesar dos resultados, os próprios pesquisadores destacam que o estudo ainda é inicial e teve como principal objetivo avaliar a segurança da abordagem. Uma nova etapa, com um grupo maior de participantes, já está em andamento, com resultados esperados até o fim de 2026.

Depois dessa fase, a expectativa é discutir com os órgãos reguladores a possibilidade de avançar para um estudo de fase 3.

Possível mudança no tratamento de doenças comuns

Especialistas avaliam que o principal potencial da técnica está na possibilidade de utilizar uma única aplicação para doenças que normalmente exigem tratamento contínuo.

Para o cardiologista Elzo Mattar, diretor do Departamento de Hipertensão Arterial da Sociedade Brasileira de Cardiologia e professor da Famerp, uma terapia desse tipo poderia ser especialmente relevante para pessoas que têm dificuldade em manter tratamentos de longo prazo.

A estratégia também pode futuramente beneficiar pacientes que apresentam resposta insuficiente aos medicamentos convencionais, incluindo alguns casos de hipercolesterolemia familiar.

O entusiasmo, porém, vem acompanhado de cautela. O tratamento ainda precisa passar por estudos maiores para confirmar sua eficácia e segurança. Além disso, o custo de uma terapia genética pode representar uma barreira importante para o acesso, mesmo se a tecnologia chegar a ser aprovada.

Para Ricardo Kazunori, cirurgião cardiovascular do BP, a abordagem pode representar uma alternativa importante para pacientes que já desenvolveram complicações graves associadas ao colesterol elevado. No entanto, ele ressalta que ainda é necessário aguardar os resultados das próximas etapas da pesquisa.

O estudo também chama atenção por ampliar o campo de aplicação da terapia genética. Até agora, muitas das estratégias desse tipo foram desenvolvidas principalmente para doenças raras. A possibilidade de utilizá-las contra condições comuns, como alterações do colesterol, pode representar uma nova fronteira para a medicina. Com informações: g1

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